Au fil de la prise en charge, de nombreuses données cliniques sont générées, mais leur structuration et leur exploitation à des fins de recherche restent complexes.
Résumé
La pratique médicale génère aujourd’hui une quantité massive de données, mais leur structuration à des fins de recherche reste un défi majeur. Entre données dispersées, formats hétérogènes et silos organisationnels, les études cliniques peinent encore à tirer pleinement parti de cette richesse. Résultat : des analyses longues, complexes et parfois limitées.
Pourtant, des leviers existent pour accélérer la recherche. En structurant mieux les données de santé et en s’appuyant sur les bons outils, il devient possible de produire des résultats plus rapides, plus robustes et plus proches de la réalité des patients.
Les établissements de santé génèrent chaque jour une quantité considérable de données. Une ressource précieuse, dont l’analyse reste pourtant complexe. La principale difficulté tient à la dispersion de ces données, réparties entre différents logiciels métiers, stockées dans des formats hétérogènes et cloisonnées dans des silos organisationnels.
Sur le terrain, les médecins-chercheurs doivent donc composer avec des données incomplètes, parfois difficiles à extraire et longues à retraiter. Il faut identifier les variables pertinentes, corriger les incohérences, standardiser les formats...
Une fois ces données accessibles, encore faut-il choisir le bon cadre d’analyse. Les études observationnelles, qui consistent à recueillir des données sans intervention sur les sujets étudiés, permettent d’exploiter des informations issues de la pratique courante. Elles peuvent être mises en œuvre rapidement, mais leurs conclusions sont limitées par la présence de biais et la difficulté à établir un lien de causalité.
Les études interventionnelles, en particulier les essais cliniques randomisés, restent la méthode de référence pour démontrer un effet causal. De la phase 1, centrée sur la tolérance, à la phase 4, dédiée à la surveillance en conditions réelles d’utilisation, chaque étape répond à un objectif précis. Cependant, ce modèle largement séquentiel montre aujourd’hui ses limites : recrutement difficile, coûts croissants et délais allongés rendent la production de preuves robustes longue et complexe.
Pour y répondre, de nouvelles approches émergent progressivement. Les données issues de la pratique courante viennent compléter les essais traditionnels, notamment à travers des cohortes en vie réelle et des dispositifs hybrides combinant observation et intervention.
La première étape consiste à définir des critères d’inclusion et d’exclusion précis : un diagnostic identifié, un traitement particulier ou un seuil biologique par exemple.
Le choix du type de cohorte dépend ensuite des objectifs. Une cohorte prospective permettra de suivre des patients dans le temps, tandis qu’une cohorte rétrospective s’appuiera sur des données déjà existantes. Les registres offrent, quant à eux, une vision longitudinale particulièrement utile.
Une cohorte, aussi bien définie soit-elle, ne sera pas suffisante sans données de qualité. Cela commence par l’identification précise du patient lors de la prise en charge, car une erreur même minime peut fausser une analyse. Sécuriser les procédures d’identitovigilance implique donc de fiabiliser les référentiels patients avec des contrôles stricts lors de la création des dossiers et la vérification des identités à chaque étape du parcours.
Cependant, dans un environnement de travail déjà sous tension, l’enjeu est de ne pas surcharger les équipes. Des outils dédiés, comme Lifen DataLab, permettent de repérer, de contrôler et d’extraire plus facilement les informations clés.
La production de résultats crédibles repose sur une attention constante portée aux biais, à la qualité des données et à la rigueur méthodologique.
Les biais sont inévitables, mais l’enjeu est de les repérer et de les limiter dès la constitution de la cohorte. Certains sont liés au choix des participants - biais de sélection -, lorsque la population incluse n’est pas représentative. D’autres proviennent d’erreurs de mesure - biais d’information -, comme un questionnaire mal compris ou une sous-déclaration d’une exposition (alcool ou tabac). Enfin, certains sont liés à un facteur extérieur - biais de confusion -, comme l’âge ou le niveau socio-économique, qui peut fausser le lien entre l’exposition et la maladie.
Afin de les limiter, il est nécessaire d’anticiper ces sources d’erreur et de mettre en place des règles adaptées.
Il est essentiel de structurer les informations dès leur production, limiter les champs manquants et garantir la cohérence des variables dans le temps. De même, chaque donnée doit pouvoir être retracée : savoir d’où elle vient, comment elle a été transformée et selon quelles règles elle a été utilisée. Cette auditabilité est indispensable pour produire des résultats solides, mais aussi pour répondre aux exigences réglementaires et scientifiques.
L’intelligence artificielle peut accélérer considérablement l’exploitation de ces données, à condition d’être utilisée au bon moment. Elle est particulièrement pertinente pour structurer des données non organisées ou enrichir des variables. En revanche, elle ne doit pas remplacer les choix méthodologiques ni introduire d’opacité dans les analyses. L’IA doit rester un outil au service de la méthode, et non l’inverse. Il convient également de s’assurer que les systèmes d’IA utilisés se conforment à la règlementation (Règlement IA), notamment avec une évaluation du niveau de risque du système d’IA.
Le cadre réglementaire doit être intégré dès la conception du projet. À défaut, une étude peut être bloquée indépendamment de sa pertinence scientifique.
La conformité repose d’abord sur une définition claire du projet : finalité de la recherche, nature des données utilisées, modalités d’accès et de traitement. Ces éléments doivent être formalisés dans un protocole de recherche clinique structuré. Le respect du RGPD repose sur plusieurs principes, dont la licéité du traitement, la minimisation des données, leur sécurité et la transparence. Les recommandations de la CNIL encadrent ces usages, notamment en matière de réutilisation des données et d’information des patients.
Concernant l’accès aux entrepôts de données de santé (EDS) il est strictement encadré dans un référentiel CNIL dédié, afin de concilier exploitation scientifique et protection des données personnelles. Dans certains cas, un avis d’un comité éthique ou scientifique peut être requis. Les données extraites doivent être pseudonymisées lorsque cela est possible.
Mieux structurer, fiabiliser et valoriser les données de santé est donc aujourd’hui un enjeu clé pour accélérer la recherche en médecine.
